马斯克这个“疯子”,称mRNA是医学的未来
来源: 医趋势 作者: 医趋势 2021年01月13日 14:40
近日,欧洲最大的数字出版社Axel Springer(《商业内幕》母公司)CEO Mathias Döpfner与马斯克进行了一次深度访谈。

马斯克这个“疯子”,称mRNA是医学的未来

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埃隆·马斯克这位新晋全球首富、硅谷钢铁侠,继脑机接口的医学畅想之后,又“瞄准”了一个全新的医学领域——mRNA技术


利用mRNA技术,基本上可以治疗一切(疾病)...你或许可以变成一直蝴蝶。


近日,欧洲最大的数字出版社Axel Springer(《商业内幕》母公司)CEO Mathias Döpfner与马斯克进行了一次深度访谈。


作为新冠确诊后的康复者,马斯克在谈到当下疫情,新冠疫苗的话题时,发生了以下对话:


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被马斯克点名的三家公司BioNTech、CureVac、Moderna,都是专注于mRNA研究的生物科技公司,其中BioNTech和Moderna的mRNA新冠肺炎疫苗均已获得FDA批准上市。


马斯克给了mRNA技术超高的评价,认为它是癌症潜在的治疗方法,是医学的未来
实际上,给mRNA技术背书的不止是马斯克,在疫情流行初期,就有许多科学家预计,mRNA技术将颠覆疫苗行业,甚至将为整个生物科技领域带来巨大变革
例如,BioNTech、CureVac、Moderna正在研发抗癌药物,以及治疗普通流感、狂犬病和寨卡病毒的药物。特别是在癌症治疗领域,在疫情来袭之前,已经取得了可喜的进展。


在人类历史上,每一次战争往往都会带来技术上的突破,比如两次世界大战后的航空技术、冷战期间的太空竞赛,从长远来看,这些突破会让生活变得更好,而不是更糟。


而这次靠新冠疫苗“出圈”的mRNA技术,就是一场重要的医学革命,给人类和生物科技带来的影响,或许会超过这场疫情本身。


直男马斯克与mRNA


马斯克9岁开始自学编程,贯穿这位直男一生的程序员思维,也投射到了他对医学问题的思考上,“(mRNA)就像一个电脑程序,你可以对其进行编程以执行所需的任何操作。


为什么马斯克说mRNA像电脑程序?


人体依靠数百万种微小的蛋白质来维持自身的生命和健康,并利用mRNA来告诉细胞制造哪些蛋白质。从理论上讲,如果能够设计mRNA,人体内就拥有了一个蛋白质制造工厂,可以制造任何想要的蛋白质——抗感染的疫苗或抗体、治疗罕见疾病的酶,或是修复受损组织的生长剂。


要知道,在药物发现中,目前几乎所有小分子药物的靶点都是蛋白质,但mRNA表现的靶点远远多于蛋白质,是一个更大的、尚待开发的药物靶点。


这种方法不同于基因疗法,因为有些基因疗法会对基因组进行永久性的修改,可能会引起未知的健康风险,而mRNA治疗方法并不改变基因片段,只修改蛋白质合成指令,风险更低。


有科学家表示,这种通过递送mRNA来进行治疗的方法,将会彻底改变整个制药行业对各种疾病的处理方式。


回望过去十几年马斯克涉足的领域,可以发现都集中在三个有关人类长期生存风险的项目上:气候变化、地球依赖、人类退化。


所以,这种能够修补疾病“bug”、编码蛋白质的编程思维,对“关心人类”的马斯克有着深深的诱惑力。


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▲谈新冠病毒:mRNA是医学的未来


作为第一步的行动,马斯克已经宣布,特斯拉将“为总部位于德国的CureVac公司打造RNA微型工厂”。据悉,特斯拉建立的RNA生物反应器(RNA Bioreactor)可以制造疫苗及生产药物。


大放异彩的mRNA新冠疫苗


mRNA疫苗是较新的疫苗种类,在新冠之前,甚至没有一款上市产品。


与直接将免疫触发抗原送入人体不同,mRNA疫苗传递的是一段含有遗传密码的mRNA,细胞可以用它来制造抗原,效果无疑会更加直接。


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▲mRNA疫苗工作机制 图片来源:The Telegraph


在新冠疫苗研发全球竞赛中,基于mRNA技术的疫苗是首批进入临床试验的先锋之一。辉瑞/BioNTech和Moderna新冠疫苗强劲的初期研究结果也让他们在资本市场大放异彩,BioNTech和Moderna公司股价较去年年初分别飙升约160%490%


近日,新冠肺炎病毒变异毒株感染病例先后在英国、南非、加拿大、日本和欧洲多个国家出现,这对mRNA疫苗有效性是否产生影响引起了广泛关注。


令人欣慰的是,就新冠这种容易出现变异的病毒来看,mRNA疫苗技术的优点尤为凸显:研发周期短,在现有疫苗基础上做相应的核酸序列改变即可。比如Moderna在拿到病毒序列之后,仅用了42天就制备出mRNA候选疫苗。


因发现断裂基因和RNA剪接而获得1993年诺贝尔生理学或医学奖的Phillip Sharp认为:“与其他传统类型的疫苗相比,mRNA疫苗具有多重优势,包括使用非感染性元素、大大缩短生产周期、更容易扩大生产规模等,它将是现代医疗最前沿的疗法之一。”


治疗遗传性疾病、制备癌症疫苗、生产可移植器官,甚至可以根据个人基因组来创建个性化疫苗...这些都是科学家对mRNA技术寄予的厚望。


从新冠疫苗起步,未来mRNA技术很可能如马斯克和许多人所预期的一样,从疫苗到癌症治疗,深刻改变生物科技的未来。


mRNA的竞争列队


早在疫情爆发之前,在全球市场上,mRNA的主要玩家,已经在紧锣密鼓的进行肿瘤疫苗临床试验,研发管线堪称“火爆”。


Moderna、CureVac、BioNTech属于第一梯队,分别有候选mRNA肿瘤疫苗正在进行临床试验。其中Moderna进度较为领先,2019年6月,旗下mRNA个体化肿瘤疫苗mRNA-4157率先挺进2期临床试验。


国内市场上,随着资本关注度增加,技术的进步,正在逐渐追赶国际研发一线潮流。


最早开始的是上海的斯微生物,成立于2016年,不过斯微生物选择了一条最难的个性化肿瘤新生抗原治疗型疫苗的开发路线,进展并不迅速,2019年完成近亿元的A轮融资,用于其mRNA药物GMP生产中心建设。


2019年,又成立了三家:苏州艾博生物、珠海丽凡达生物和上海蓝鹊生物


这三个公司也各有特点:


艾博生物是国内唯一具有mRNA疫苗工业化、产业化经验的,其创始人英博曾担任过Moderna公司leader,擅长RNA传递系统开发。2020年6月,艾博生物新冠病毒mRNA疫苗国内获批开展临床试验,实现了国产mRNA疫苗零的突破。


2020年5月份和上市公司沃森生物达成了合作协议开发新冠疫苗和带状疱疹疫苗。2020年12月,沃森生物投资2.8亿元,在云南省玉溪市建成中国首个mRNA新冠疫苗生产车间疫苗产业园开工。据悉,该生产车间是为其新冠mRNA疫苗(ARCoVax)做准备的。


珠海丽凡达生物背靠A股丽珠集团,2020年公布了其新冠疫苗的专利技术,算是中国南方的独苗。


上海蓝鹊生物背靠复旦和交大团队加持,在学术上算是有后盾,但据业内人士分析,其技术方面选择了一条mRNA-VLP的路线,工艺上较难,攻坚之路无法预测。


最后要说的是康希诺,作为一家老牌疫苗企业,目前也正在布局mRNA疫苗开发领域。2020年宣布和加拿大的 Precision NanoSystems(PNI)公司联合宣布,双方达成协议开发基于mRNA脂质纳米颗粒(mRNA-LNP)技术的疫苗。


可见,在新冠的催化之下,国产mRNA疫苗虽不敌国际一线品牌,但也正有崛起之势,前路漫漫,未来可期。


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