全球首个早衰症治疗药物获FDA批准,死亡率降低77%;圣和药业丙肝1类新药拟纳入优先审评 | 贝壳日报
来源: 贝壳社 作者: 贝壳社 2020年11月25日 15:20
中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新公示,恒瑞医药两款新药拟纳入突破性治疗品种,分别是PD-1抑制剂注射用卡瑞利珠单抗,和多靶点酪氨酸激酶抑制剂苹果酸法米替尼胶囊,拟定适应症为这两款新药联合治疗经过一线级以上治疗失败的复发转移性宫颈癌

全球首个早衰症治疗药物获FDA批准,死亡率降低77%;圣和药业丙肝1类新药拟纳入优先审评 | 贝壳日报

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恒瑞医药两款新药拟纳入突破性治疗品种!卡瑞利珠单抗联合法米替尼治疗宫颈癌


中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新公示,恒瑞医药两款新药拟纳入突破性治疗品种,分别是PD-1抑制剂注射用卡瑞利珠单抗,和多靶点酪氨酸激酶抑制剂苹果酸法米替尼胶囊,拟定适应症为这两款新药联合治疗经过一线级以上治疗失败的复发转移性宫颈癌。


卡瑞利珠单抗(艾立妥)是恒瑞医药自主研发的PD-1单抗,于2019年5月正式在中国获批上市,目前已获批4项适应症,涵盖经典型霍奇金淋巴瘤、肝细胞癌、非鳞状非小细胞肺癌、食管鳞癌。此外,卡瑞利珠单抗针对鼻咽癌一线和二线治疗的适应症也已在中国递交,并均被纳入优先审评。


此次获得CDE拟纳入突破性治疗的是卡瑞利珠单抗与法米替尼联合用于复发转移性宫颈癌的适应症申请。抗血管生成药物能调节免疫微环境,理论上,免疫检查点抑制剂联合抗血管生成治疗癌症可以产生协同效应,改善免疫治疗的效果。在前期研究中,恒瑞医药已证实卡瑞利珠单抗联合法米替尼具有协同抗肿瘤作用。


此次恒瑞医药注射用卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼胶囊治疗经过一线级以上治疗失败的复发转移性宫颈癌拟纳入CDE突破性治疗品种名单,意味着晚期宫颈癌患者有望加速迎来一种全新的治疗方案,并有望实现更高的临床获益。



全球首个早衰症治疗药物获FDA批准,死亡率降低77%!


生物探索:近日,Eiger公司宣布,其开发的Zokinvy™(lonafarnib)获得美国FDA批准,用于治疗12个月及以上患有早年衰老综合症(HGPS或早衰症)和早衰样核纤层蛋白病(PL)的患者。这是美国FDA批准的首个用于治疗早衰症的药物。


据悉,Lonafarnib已被美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予了早衰症的“孤儿药”资格,并获得了美国FDA的快速通道和突破性药物资格,同时还获得了EMA的优先药物资格(PRIME)。


Eiger是一家处于后期(late-stage)临床阶段的生物制药公司,致力于开发针对严重罕见和超罕见疾病的一流疗法并将其商业化。除了用于治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病之外,lonafarnib的主要临床计划针对的是人类病毒性肝炎最严重的形式——丁型肝炎(HDV)感染。


HDV仅在乙型肝炎病毒(HBV)感染的个体中作为共同感染发生。与单独的HBV相比,HDV会导致更严重的肝脏疾病,并与加速肝纤维化、肝癌和肝衰竭有关。已批准的HBV核苷酸类药物治疗只能抑制HBV的DNA,不会影响HBsAg(乙肝表面抗原),也不会对HDV产生影响。


Lonafarnib是首个,也是唯一一个开发中的HDV口服药物。HDV利用肝细胞内部的宿主细胞过程完成其生命周期的关键步骤,而Lonafarnib能抑制HDV在肝细胞内部复制的异戊二烯化步骤,并在装配阶段阻断病毒的生命周期。据悉,目前该药正处于一项关键性的HDV III期临床研究中。



圣和药业丙肝1类新药拟纳入优先审评!


医药观澜:中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新公示,圣和药业开发的1类新药和乐布韦片(研发代号SH229)拟纳入优先审评,针对的适应症为慢性丙型肝炎。根据圣和药业早前发布的新闻稿,SH229是该公司自主设计研发的一款中国境内首个NS5B抑制剂,具有肝靶向能力强、抗病毒活性高的特点。


非临床研究数据显示,SH229对基因1-6型丙型肝炎病毒(HCV)的体外抗病毒活性很高,SH229和达拉他韦联合用药显示出明显的药效协同以及良好的安全耐受性。基于此,研究人员开展了一项2期临床试验,探索了SH229联合达拉他韦治疗泛基因型HCV感染的中国患者的安全性和有效性。


这是一项开发标签的临床研究,HCV感染的中国患者按照1:1:1的比例随机分成3个队列,分别接受12周1天1次60mg达拉他韦联合SH229 400mg(队列A),600mg(队列B)或800mg(队列C)的治疗。分层因素包括HCV基因型和肝硬化状态。研究首要终点为治疗结束后12周病毒持续响应率(SVR12)。


丙肝素有“沉默杀手”之称,它是最为常见的肝脏疾病之一。据估计,全球约有3%的人口(约1.5亿人)受丙肝影响。倘若得不到及时治疗,丙肝可能会导致肝纤维化、肝硬化、乃至肝细胞癌等严重后果。



新政策



11省带量采购联盟带量采购正式开始


新浪医药:近日,山西省药械集中竞价采购网发布《关于报送陕西联盟未过评药品带量采购用量数据的通知》。


这份文件标志着11省带量采购联盟带量采购正式开始。由陕西省牵头的11省药品跨省集采联盟是目前国内涉及范围最广的药品带量采购跨区域联盟,包括陕西、甘肃、宁夏、青海、新疆、新疆建设兵团、湖南、海南、山西,广西、贵州,覆盖了整个大西北、西南两省及其他区域。



新技术



邓红雨课题组揭示疱疹病毒免疫逃逸及宿主天然免疫调节的分子机制


中国生物技术网:近日,中国科学院生物物理研究所邓红雨课题组在Science Advances 发表了题为"PPM1G restricts innate immune signaling mediated by STING and MAVS and is hijacked by KSHV for immune evasion"的研究工作。该研究鉴定出一个负调节STING和MAVS介导的天然免疫反应的宿主蛋白磷酸酶PPM1G,并解析了卡波西氏肉瘤相关疱疹病毒(KSHV)利用间质蛋白ORF33挟持PPM1G进行免疫逃逸的分子机制。


研究发现,细胞内表达ORF33能显著降低STING和MAVS的磷酸化水平。有意思的是,在体外磷酸酶实验中,只有从哺乳细胞中富集纯化的ORF33蛋白可以降低STING和MAVS的磷酸化水平,而原核细胞表达纯化的ORF33则不能。这提示,ORF33可能招募并利用宿主蛋白磷酸酶对STING和MAVS进行去磷酸化。通过免疫共沉淀-质谱联用,研究人员鉴定出与ORF33具有相互作用的宿主蛋白磷酸酶PPM1G。在体外磷酸酶实验中,原核表达纯化的PPM1G能直接对STING和MAVS进行去磷酸化;且ORF33能增强PPM1G与STING或MAVS的相互作用。这些结果表明,ORF33通过招募宿主蛋白磷酸酶PPM1G对STING和MAVS进行去磷酸化,从而抑制STING和MAVS的激活。


进一步,研究人员发现PPM1G能够抑制宿主的IFNβ反应;敲低和敲除PP1MG的表达增强了宿主对DNA及RNA病毒的防御能力。这些结果表明,PPM1G能够负调节宿主的抗病毒天然免疫反应。综上所述,该工作首次发现蛋白磷酸酶PPM1G是负调节抗病毒天然免疫反应的宿主因子;此外,该工作揭示了疱疹病毒免疫逃逸的一种新策略,即间质蛋白ORF33招募宿主蛋白磷酸酶PPM1G 对STING和MAVS进行去磷酸化,从而抑制IFNβ的产生及宿主的抗病毒反应,有利于病毒的复制。



《自然》:构建出人类肺部的细胞图谱,为理解和治愈肺部疾病奠定基础


生物谷:在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学的研究人员构建出了人类肺部细胞图谱,该细胞图谱突出了构成肺部不同部分的几十种细胞类型。相关研究结果于2020年11月18日在线发表在Nature期刊上,论文标题为“A molecular cell atlas of the human lung from single-cell RNA sequencing”。


为了构建肺部细胞图谱,研究人员从肺部的细支气管、支气管和肺泡区域收集了组织样本,以及相关的血液样本。每一个样本都被分解成其细胞成分,然后按类型进行分类:免疫细胞、上皮细胞、内皮细胞或基质细胞。


研究人员发现,他们能够利用由此产生的细胞图谱来追踪肺部中的激素靶标。在这样做的过程中,他们发现,一些激素受体在肺部的不同部位广泛表达,而另一些激素受体则没有。作为这项次要工作的一部分,他们还确定了表达233个基因的区域,这些基因可以被致力于了解和治愈各种肺部疾病的科学家们所利用。

研究人员还利用他们的细胞图谱来比较人类和小鼠的肺部。他们发现,小鼠缺乏大约30%的人类肺细胞类型,而人类缺乏约5%的小鼠肺细胞类型。他们认为,这一发现表明早期哺乳动物物种的多样化程度可能比之前认为的要高。

研究人员建议,该细胞图谱可供广大医学工作者使用,并指出它为不同类型肺部细胞的调节、相互作用和功能提供了新的见解。


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